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查看更多+基因編輯技術(shù)試用人體 有望突破先天失明治療
2020年03月09日 11:01:01
來源：化工儀器網(wǎng) 點(diǎn)擊量：7292
有這樣一個(gè)特殊的群體，散布在世界各個(gè)角落，生根于許多家庭，這些人就是先天性黑蒙癥患者，簡(jiǎn)單來說，就是先天性失明人。對(duì)于正常人來說，生活本該就是多姿多彩的，有旅途的風(fēng)景、多樣的面龐、豐富的表情、斑斕的飾品以及美好的夢(mèng)境等我們熟悉的一切。可是，對(duì)于沒有見過世界的失明人，正常人本以為他們的世界是一片漆黑的，但其實(shí)，他們的眼里連黑色都不存在。
【化工儀器網(wǎng) 時(shí)事熱點(diǎn)】有這樣一個(gè)特殊的群體，散布在世界各個(gè)角落，生根于許多家庭，這些人就是先天性黑蒙癥患者，簡(jiǎn)單來說，就是先天性失明人。對(duì)于正常人來說，生活本該就是多姿多彩的，有旅途的風(fēng)景、多樣的面龐、豐富的表情、斑斕的飾品以及美好的夢(mèng)境等我們熟悉的一切。可是，對(duì)于沒有見過世界的失明人，正常人本以為他們的世界是一片漆黑的，但其實(shí)，他們的眼里連黑色都不存在。
這種先天性黑蒙癥研究至今都未確定病因，可以確定的是，它為常染色體隱性遺傳性疾病，是發(fā)生早、嚴(yán)重的遺傳性視網(wǎng)膜病變, 在嬰兒出生時(shí)或出生后一年內(nèi)，雙眼錐桿細(xì)胞功能完全喪失，導(dǎo)致嬰幼兒先天性盲。更為可怕的是，這種病占遺傳性視網(wǎng)膜病變的5%以上，是導(dǎo)致兒童先天性盲的主要疾病(占10%-20%)。在臨床表現(xiàn)中，除了視力減退，還有神經(jīng)性耳聾、肥胖、糖尿病、尿崩癥腎功能火罐網(wǎng)不全、性腺功能低下、高尿酸血癥及高甘油三酯血癥等癥狀。
一直以來，先天性黑蒙癥都沒有特殊治療方法，醫(yī)學(xué)界的專家們都曾使用各種辦法試圖治療，但均無滿意效果。在這樣的困難情況下，隨著基因編輯技術(shù)的發(fā)展，它的治療途徑被拓寬。近日，基因編輯技術(shù)運(yùn)用在此病癥的研究中有了突破，據(jù)科技日?qǐng)?bào)訊，科學(xué)家首次開展臨床試驗(yàn)，將CRISPR-Cas9基因療法直接用于人體，用于治療遺傳性眼病——萊伯氏先天性黑蒙癥。這一好消息來源于英國(guó)《自然》網(wǎng)站近日?qǐng)?bào)道，這一認(rèn)證使人們對(duì)于先天性失明的治療有了希望。
基因編輯，又稱基因組編輯或基因組工程，是現(xiàn)代生命科學(xué)領(lǐng)域中一種新興的、比較精確的、能對(duì)生物體基因組特定目標(biāo)基因進(jìn)行修飾的基因工程技術(shù)。基因編輯技術(shù)指能夠讓人類對(duì)目標(biāo)基因進(jìn)行定點(diǎn)“編輯”，實(shí)現(xiàn)對(duì)特定DNA片段的修飾或者改變。基因編輯技術(shù)以其能夠高效率地進(jìn)行定點(diǎn)基因組編輯的優(yōu)點(diǎn)，在基因研究、基因治療和遺傳改良等方面，展示出了巨大的潛力。
此次用于人體試驗(yàn)，治療先天性失明癥的基因療法名為CRISPR-Cas9，這種方法能夠通過DNA剪切技術(shù)治療多種疾病。事實(shí)上，生物的基因中含有名為“堿基”的物質(zhì)，它分為四種類型，通過相互組合來承載信息，而細(xì)胞中則含有能與堿基相結(jié)合的物質(zhì)。基因編輯就是利用了該物質(zhì)的這種性質(zhì)，把能與待編輯基因相結(jié)合的物質(zhì)傳遞到細(xì)胞內(nèi)，令其與目標(biāo)基因相結(jié)合。
但是，往往在基因編輯過程中，需要被傳遞到細(xì)胞內(nèi)的物質(zhì)，還會(huì)與另一種能切斷基因、起到“剪刀”作用的物質(zhì)連接到一起。一旦這一物質(zhì)與待編輯基因進(jìn)行了結(jié)合，“剪刀”就發(fā)揮了作用，將基因切斷，確保物質(zhì)與“目標(biāo)”結(jié)合。因此，CRISPR-Cas9也被稱為“基因魔剪”。據(jù)悉，2017年3月，英國(guó)《自然·通訊》雜志發(fā)表過一項(xiàng)遺傳學(xué)重要研究成果，便是利用CRISPR-Cas9系統(tǒng)可拯救失明小鼠。
這個(gè)療法已經(jīng)在小鼠身上試驗(yàn)成功，經(jīng)過科學(xué)家更為嚴(yán)謹(jǐn)?shù)难芯浚舜卧谌梭w試驗(yàn)中，這種基因編輯系統(tǒng)的組件將被編碼于病毒基因組中，然后直接注入患者眼睛的近光感受器細(xì)胞內(nèi)。這次試驗(yàn)由美國(guó)俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)遺傳性視網(wǎng)膜疾病專家馬克·彭勒斯與美國(guó)Editas Medicine公司等攜手開展，研究人員希望該技術(shù)能刪除引發(fā)先天性黑蒙癥的CEP290基因中的一個(gè)突變。
此次試驗(yàn)是生物學(xué)中的一個(gè)重大飛躍，在眾人期待的背后，也存在著同這期待分量一樣重的技術(shù)挑戰(zhàn)和安全隱患。作為一種新興手段，未來，人們應(yīng)該在確保安全和倫理規(guī)范的基礎(chǔ)上，發(fā)揮其作用，讓“基因魔剪”成為造福人類的利器。
資料來源：百度百科、科技日?qǐng)?bào)
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