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zui近發表在Stem Cell Reports雜志上的一項研究證實：干細胞為基礎的基因治療有希望用于破壞性遺傳性皮膚疾病的治療，但這種方法的長期研究結果尚不清楚。
在實驗患者經歷了一個研究試驗環節的基因治療過程后，研究人員評估了這位遺傳性皮膚疾病大皰性表皮松解（EB）患者近七年。該研究顯示，少量的皮膚干細胞移植入患者的腿足以恢復正常皮膚的功能，而不會引起任何不良的副作用。研究作者Michele De Luca說：這些發現為未來安全使用表皮干細胞基因治療來治療大皰性表皮松解（EB）及其他遺傳性皮膚疾病鋪平道路。
EB是一個痛苦的疾病，導致皮膚非常脆弱，很容易起泡，而且還可能導致危及生命的感染。因為目前還不能治愈疾病，目前的治療策略著重于緩解癥狀。為了評估干細胞為基礎的基因治療能否作為一種潛在的治療，De Luca和他的同事此前在摩德納大學推出I/II期研究試驗，并招募了EB患者名叫Claudio。
研究人員獲得Claudio手掌的皮膚干細胞，糾正這些細胞基因缺陷，然后移植入Claudio的大腿。在新研究中，De Luca和他的團隊發現，這種治療長期恢復正常皮膚功能。近七年后， Claudio的大腿看上去正常，并沒有顯示出水泡的跡象，并沒有證據表明腫瘤的發展。
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