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Catabasis公司口服DMD新藥顯示療效

閱讀:1113      發布時間:2017-10-11
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       近日,DMD藥物開發再傳喜訊。Catabasis制藥公司宣布,其MoveDMD II期臨床擴展試驗的開放標簽結果顯示,口服小分子藥edasalonexent能夠減緩4-7歲DMD男孩的疾病進程。

 

       該公司計劃在2018年上半年開始,進行CAT-1004治療任意基因型的DMD兒童患者的第三期臨床試驗。

 

       作為小分子口服藥,edasalonexent是水楊酸鹽和二十二碳六烯酸(DHA)的結合物,能夠抑制核因子NF-kB的激活。Catabasis表示,在治療12周之后,小腿肌肉的MRI的測試顯示,該療法能夠顯著改善肌肉炎癥(p <0.05)。

 

       此外,治療12周之后,Edasalonexent還顯著降低了四種肌肉酶的水平(p <0.05)。在完成36周治療期的11例患者中,每日口服一次100mg / kg的edasornxent能夠“具有臨床意義地”改善肌肉功能下降速率,該結果是通過三次定時功能測試(10米行走/跑步,4階梯攀登,站立時間)得出的。Catabasis也表示,edasalonexent在患者中的耐受性良好,在MoveDMD臨床試驗中,至今沒有觀察到安全隱患。

 

       在納斯達克上市的Catabasis在法國圣馬洛舉行的世界肌肉協會會議上提交了結果。當天,其股價上漲0.2美元至3.03美元。隨后,股價再次波動,的交易又再次受挫。

 

       今年一月,Catabasis曾無奈表示,MoveDMD II期臨床試驗的部分結果顯示

 

       每日口服一次67或100 mg / kg的edasalonexent,在12周時,該療法未能達成其主要終點,即改善肌肉炎癥。

 

       隨后,在試驗延長部分,該公司將所有患者的給藥量都換成了每日口服一次100mg / kg的edasalonexent。在延長試驗的16名患者中,14名男孩完成了24周的治療,11名完成了36周的治療。

 

       當問及III期臨床試驗計劃,Catabasis表示公司計劃招募約125名4-7歲的,在過去六個月內沒有服用類固醇藥物的DMD患者。

 

       此次試驗的主要終點將是測試經過12個月治療后的NSAA變化。次要終點是測試藥物發揮功能的時間。該公司預計在2020年拿到數據。

 

       Catabasis的CEO Jill Milne,CMO和臨床開發副總裁Joanne Donovan此次拒絕提供藥物注冊的時間,但其表示該公司正在與世界各地的監管機構討論這一計劃。

 

       說了這么多,其實水楊酸和DHA在藥物或是保健品領域都不是什么新鮮的名字,那Catabasis做了什么特別的事情使edasalonexent得以進入治療DMD的領域呢?其實秘密就在于,其將水楊酸和DHA結合了起來。

 

       其使用的化學鏈接能夠使得生物活性物質直接進入細胞,這樣就有一個優勢,兩個藥物能夠同時到達 一個細胞中的靶標,并產生新的藥理效應。同時,利用該技術結合的小分子在人體循環系統中沒有生物活性,因此相比單獨的化合物,edasalonexent安全性更高。

 

       當化合物聚合體進入細胞后,細胞中特定的酶能夠將組分中的生物活性物質釋放出來。在細胞內這些小分子能夠同時調節多個生物學靶標,研究人員期待其能夠增強靶向的效率。簡而言之,這些分子就像一種雙管齊下的藥物,與單個生物活性分子相比,具有增強功效,改善安全性和患者耐受性的特點。

 

       看到edasalonexent能夠絕處逢生也是讓人欣慰,畢竟對于DMD患者和其家庭,這又是一個新的希望。(生物谷Bioon.com)侵刪

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